Trẻ mồ côi Định nghĩa Thuốc; Investopedia

ĐỊNH NGHITIONA 'THUỐC TỐT'

Một loại thuốc hoặc sản phẩm sinh học xử lý một tình trạng hoặc bệnh hiếm gặp. Chương trình chỉ định thuốc của trẻ em mồ côi do FDA cung cấp cho trẻ mồ côi các loại thuốc và các sản phẩm sinh học (như vắc-xin hoặc sản phẩm máu) được dùng để điều trị, chẩn đoán hoặc ngăn ngừa các bệnh hoặc điều kiện hiếm có ảnh hưởng đến dưới 200.000 người ở Mỹ, hoặc ảnh hưởng đến hơn 200.000 người nhưng không mong đợi sẽ phục hồi chi phí phát triển và tiếp thị một loại thuốc để điều trị bệnh này. Một loại thuốc mồ côi có thể là một sản phẩm mới hoặc một sản phẩm đã được phê duyệt đang được sử dụng để điều trị một tình trạng hiếm gặp.

Tên thuốc mồ côi đã được cấp không thay đổi quá trình hoặc các yêu cầu để có được sự chấp thuận tiếp thị, chẳng hạn như các nghiên cứu toàn diện để xác định sự an toàn và hiệu quả của thuốc. Tuy nhiên, với ước tính có khoảng 25 triệu người ở Hoa Kỳ bị một trong 7, 000 bệnh hiếm gặp hoặc điều kiện, kết hợp với nhiều lợi ích của việc theo đuổi phát triển ma túy mầm bệnh - như khuyến khích của OOPD, phê duyệt nhanh hơn của FDA, và khả năng tính phí giá cao cho thuốc mồ côi trên trời cao - đã dẫn đến nhiều công ty tham gia vào cuộc phiêu lưu trong những năm gần đây.

Theo các nhà nghiên cứu Thomson Reuters, các loại thuốc Orphan thường có giá bằng sáu con số mỗi năm, và kết quả là gần một phần ba số trẻ em mồ côi có doanh thu hàng năm hơn 1 tỷ đô la. Thị trường thuốc mồ côi đã trở thành một ngành sinh lợi cho các công ty dược phẩm, với quy mô thị trường ước tính trên 50 tỷ đô la vào năm 2011, và tốc độ tăng trưởng là 25. 8% mỗi năm trong thập kỷ đầu tiên của thiên niên kỷ này, so với 20. 1% thuốc không phải là mồ côi.